GEMELAS CRISPR: PRIMEROS BEBÉS MODIFICADOS GENÉTICAMENTE

 Jimena Serrano, Miguel Donado, Sandra García Gómez, Sara Hervás.

RESUMEN

Los avances científicos sugieren que en un futuro próximo la posibilidad de modificar los genes de nuevos individuos, tanto a nivel de línea germinal como en embriones preimplantacionales, estará al alcance de poblaciones enteras. A finales de 2018, la comunidad científica internacional expresó su preocupación por el experimento del Dr. He Jiankui de utilizar la tecnología CRISPR-Cas9 para modificar genéticamente embriones humanos con fines reproductivos, lo que dio como resultado el nacimiento de dos niñas llamadas Lulu y Nana.

En este artículo brindaremos un análisis ético y científico del experimento del Dr. Jiankui, el cual según las opiniones de varios científicos coinciden en que no cumple con ninguno de los estándares éticos comúnmente utilizados por los comités científicos éticos al realizar experimentos. Luego revisaremos las controversias éticas asociadas con la edición de genes en células germinales humanas (espermatozoides y óvulos) y embriones pre implantados con fines reproductivos. Dado que estos cambios pueden transmitirse a las generaciones futuras, la tecnología aún se encuentra en etapas experimentales. Cuando la edición genética no se utiliza con fines no reproductivos sino para generar nuevo conocimiento, explicamos por qué creemos necesario distinguir la aplicación de esta tecnología en células germinales de la investigación en embriones humanos, distinción que puede ser que la duda dependa de la valoración del embrión humano como organismo vivo de la especie humana. Asimismo, discutiremos brevemente las diferencias que existen entre el uso de tecnologías de edición de genes para tratar o prevenir enfermedades versus aquellas utilizadas para mejorar o “modificar” a los humanos.

 

ABSTRACT

Scientific advances suggest that in the near future the possibility of modifying the genes of new individuals, both at the germline level and in preimplantation embryos, will be within the reach of entire populations. In late 2018, the international scientific community expressed concern over Dr. He Jiankui's experiment of using CRISPR-Cas9 technology to genetically modify human embryos for reproductive purposes, resulting in the birth of two girls named Lulu and Nana. .

In this article we will provide an ethical and scientific analysis of Dr. Jiankui's experiment, which according to the opinions of several scientists agree that it does not comply with any of the ethical standards commonly used by scientific ethical committees when conducting experiments. We will then review the ethical controversies associated with gene editing in human germ cells (sperm and eggs) and pre-implanted embryos for reproductive purposes. Since these changes can be passed on to future generations, the technology is still in experimental stages. When genetic editing is not used for non-reproductive purposes but to generate new knowledge, we explain why we believe it is necessary to distinguish the application of this technology in germ cells from research in human embryos, a distinction that may depend on the assessment of the human embryo as a living organism of the human species. Likewise, we will briefly discuss the differences that exist between the use of gene editing technologies to treat or prevent diseases versus those used to improve or “modify” humans

 

ÍNDICE

  1. Introducción
  2. Justificación
  3. Objetivos
  4. Marco teórico
  5. Desarrollo
    • Riesgos de la modificación genética en embriones
    • Beneficios de la modificación genética en embriones
    • Caso de las gemelas CRISPR
    • Técnica CRISPR
  6. Conclusión
  7. Bibliografía

 

  1. INTRODUCCIÓN

Las nuevas tecnologías en biomedicina nos muestran que en un futuro próximo los padres podrán regular el material genético de sus futuros hijos, logrando crear criaturas con la máxima expresión de todas sus capacidades. Las nuevas tecnologías de ingeniería genética permiten modificar genes humanos para corregir defectos genéticos y, en última instancia, lograr la expresión de rasgos considerados más adecuados para el mundo actual; cuando estas tecnologías se utilizan en células germinales (óvulos y espermatozoides y sus precursores) y en su implantación. Es necesario considerar estas intervenciones cuando se realizan en preembriones, ya que las consecuencias de estas intervenciones pueden afectar a la descendencia. En este sentido, en este artículo consideraremos que la edición genética de células germinales y embriones preimplantacionales tiene objeciones éticas similares, pero en cualquier caso esto no significa que el estatus moral de estas células sea equivalente. Por razones de espacio, omitiremos consideraciones éticas específicas sobre embriones humanos en este artículo, ya que estos temas han sido discutidos por otros autores.

En primer lugar, la reasignación de género tiene muchas aplicaciones médicas. Puede utilizarse para diagnosticar, tratar y prevenir enfermedades de la piel, tratar la infertilidad, crear resistencia a otras enfermedades y comprender los mecanismos del cuerpo. Los usos más controvertidos se relacionan con la capacidad de controlar el comportamiento humano, como la forma del cuerpo, alterar la fuerza muscular, aumentar la longitud o la inteligencia, o volverse resistente a lesiones o efectos de la radiación. Desde una perspectiva teórica, este método también podría usarse para informar a las personas sobre otras cosas que no son exclusivas de un organismo, como la capacidad de producir proteínas fluorescentes, incorporando cambios en los hábitos alimentarios que pueden alterarse fácilmente. plásticos, o una mayor tolerancia al frío o la sequía, y otras modificaciones no relacionadas con el tratamiento de enfermedades pero que permiten a las especies sobrevivir en ambientes hostiles.

Hoy en día, mediante la ingeniería genética, es posible seleccionar embriones sanos para trasplantes y eliminar aquellos con enfermedades genéticas graves. El uso de nuevas tecnologías, como CRISPR-Cas9 (Clustered Regulatory Interspaced Short Palindromic Repeticiones y Cas para sistemas compatibles con CRISPR), es un nuevo método de modificación genética que permite eliminar, añadir o modificar genes, tanto en células germinales como en implantes Niveles preembrionarios (que afectan a la descendencia) ,así como niveles fetales y somáticos al nacer.

A finales de 2018, científicos de todo el mundo conocieron el trabajo del científico chino Dr. Chen. He Jiankui utilizó el método CRISPR-Cas9 para cambiar el genoma humano y lograr la reproducción. Jiankui seleccionó parejas fértiles cuyos padres varones eran VIH positivos, los sometió a tratamientos de fertilidad y luego los modificó genéticamente para eliminar el gen CCR5, uno de los genes utilizados por el VIH. célula. A través de este cambio, esperaba que las dos niñas (más tarde conocidas como Lulu y Nana) no se infectaran con el SIDA en el futuro. Esta mutación genética tiene importancia clínica porque los pacientes VIH+ que recibieron trasplantes de médula ósea de donantes que dieron positivo en todos los alelos del gen CCR5 entraron en remisión y suspendieron el tratamiento.

 

  1. OBJETIVOS

Lo que pretendemos conseguir con este proyecto es:

  • Conocer mejor el mecanismo que actúa en la en la implantación de los embriones, mediante el ejemplo del experimento del Dr.Jinkui.
  • Determinar si los métodos de este tipo de edición del genoma son seguros y eficaces y si están suficientemente bien desarrollados para permitir su uso responsable a nivel clínico.
  • Conocer hasta que punto la modificación genética puede sernos útil para resistir plagas o para revertir enfermedades como el cáncer.

 

  1. JUSTIFICACIÓN

En los últimos años, el debate sobre la modificación genética de los seres humanos en el útero ha aclarado que algunas de las razones de esta oposición implican prácticas culturales y sociales que plantean riesgos genéticos para las generaciones futuras. Existe riesgo de padecer ciertos tipos de cáncer, alergias, trastornos o enfermedades intestinales.

Acerca de los métodos de los experimentos del Dr. He Jiankui:

En 2000, tres personas propusieron siete principios éticos utilizados en Europa al discutir la aprobación final del protocolo de investigación. Estos estándares proporcionan un marco eficaz para determinar si la investigación clínica es ética.

  1. Valor social o científico: Se refiere a la posibilidad de cambiar la salud y el bienestar humanos o aumentar el conocimiento científico. Este requisito se basa en el uso sostenible de recursos escasos y la evitación de prácticas nocivas o perjudiciales donde no se logran beneficios sociales o científicos. En este caso, la vida de las personas esta en riesgo porque existen otras formas de protegerlas de la infección por VIH. En ese momento, no había ningún problema que estos productos necesitaran resolver, por lo que, por supuesto, aunque todavía se estaban investigando, todavía no se utilizaban para tratar enfermedades graves ni proporcionar beneficios para la salud para muchos problemas.
  2. Validez científica: La investigación debe utilizar métodos científicos para producir resultados confiables. En la historia del nacimiento de dos niñas genéticamente modificadas, no hay lugar para rastrear todo el proceso en sí, pero hay preguntas sobre la modificación genética que ocurrió y no hay buenas noticias sobre el éxito del proceso para ambas niñas. Tampoco muestran cuántas familias han sido ayudadas a través de este método, o cuántos embriones in vitro han sido creados, manejados, abandonados o transferidos sin estos importantes componentes.
  3. Selección adecuada de sujetos de investigación: Los sujetos de investigación deben seleccionarse para proteger a los grupos vulnerables o en riesgo. Algunas familias corren riesgo y sufren por el temor de que se infecte del padre con el VIH, mientras que otras no quieren hacer nada para tener un hijo. Lo peor es que quienes soportan el peso de la intervención vital son los futuros niños que serán guiados por este método en su etapa embrionaria, sin ninguna enfermedad, que es necesario y de hecho aún es experimental.
  4. Balance riesgo beneficio favorable: Se deben hacer esfuerzos para minimizar los riesgos y maximizar los posibles beneficios; los riesgos de la investigación deben ser iguales a los beneficios potenciales de la investigación y la sociedad. En sus experimentos, Jiankui realizó procedimientos invasivos (estimulación ovárica y estimulación de esperma) en personas sin motivo médico. Al mismo tiempo, el método sigue siendo experimental, y la destrucción de embriones y los riesgos para los niños muestran cambios que no se han estudiado en otros lugares. Las deleciones homocigotas del gen CCR5 se han asociado con enfermedades subyacentes; por ejemplo, también se cree que el mismo gen es importante para combatir otras enfermedades, como el virus del Nilo Occidental. Por otro lado, se sabe que este gen juega un papel importante en la neuroplasticidad, el aprendizaje y la memoria. En modelos de ratón, se descubrió que la actividad reducida del gen CCR5 contribuye a la plasticidad neuronal dependiente del aprendizaje, lo que lleva a la creencia de que este cambio podría provocar cambios en la función cerebral, situación que podría generar nuevos conflictos éticos. Como mencionan otros autores, al utilizar CRISPR-Cas9 se encontraron eliminaciones significativas que pueden conducir a resultados negativos cuando se usa en la práctica clínica.
  5. Revisión independiente: Se considera importante que la investigación obtenga las aprobaciones adecuadas, lo que ayuda a aumentar la confianza del público en la investigación y reducir la intensidad de los problemas potenciales. En este caso, la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur, donde se encuentra He Jiankui , tomó una decisión pública sobre el experimento y afirmó que se llevó a cabo sin una investigación adecuada y violó las leyes internas. Cuando estas acciones fueron expuestas, fue expulsado de la universidad.
  1. Consentimiento informado: Los participantes o sus representantes deben comprender completamente el propósito y los procedimientos del estudio para poder tomar una decisión informada sobre si participar o no. Aunque en este caso los padres firmaron un consentimiento informado, la información proporcionada era incorrecta y sugería que el procedimiento evitaría el VIH al darle al bebé el mismo genotipo que el progenitor. Al mismo tiempo, también se le pidió que participara en la investigación y desarrollo de nuevas vacunas contra el SIDA. Además, se entiende que Jiankui y su equipo donaron fondos para tratar enfermedades infantiles, pero aparentemente les dijeron que tendrían que devolver el dinero (aproximadamente 42.000 dólares) si se detenía la investigación, lo cual era muy difícil. El formulario aprobado no explicaba adecuadamente los riesgos de la modificación genética embrionaria, no informaba sobre los impactos futuros, incluidos los impactos transgeneracionales, y no protegia al grupo de responsabilidad por riesgos futuros. Por tanto, no cumple con los requisitos morales mínimos del consentimiento humano.
  1. Respetar a quienes pueden afiliarse y a quienes se han registrado: Tienen derecho a no afiliarse, se protege su privacidad y confidencialidad y se protege su vida. En este caso, los efectos de los cambios genéticos se transmitirán a las generaciones futuras, los niños necesitarán cuidados constantes, pero no se tiene en cuenta ningún presupuesto para ello. Adicionalmente, los experimentos incluyeron la producción de numerosos embriones humanos que fueron posteriormente descartados.

 

  1. MARCO TEÓRICO

Para poder plantearnos y determinar los efectos que tiene la modificación de genes y hasta dónde esta podría llegar, debemos entender y comprender primero lo que ya conocemos sobre las modificaciones de Lulú y Nana, para así contraponer esta experimentación a lo que todavía no conocemos, esas cuestiones a las que queremos dar una solución: la probabilidad de inducir mutaciones como ciertos tipos de cáncer, reacciones alérgicas, daños en los órganos o tejidos... a pesar de los avances que ya se han realizado en este campo.

Ahora bien, como sabemos, la modificación genética en embriones, especialmente tras la importancia que adquirió el caso de las gemelas CRISPR ha tomado un papel importante en los últimos años debido a sus avances y los problemas que han sido planteados en los ámbitos ético y científico, entre otros. Aún así, algo a tener en cuenta es el hecho de que la modificación genética también promete beneficiarnos de proteger a los embriones de enfermedades asociadas a un alto porcentaje de mortalidad en edades avanzadas.

Más avances e investigación serían indispensables para que se desarrollara de una manera segura la modificación genética de embriones, siendo uno de los principales problemas en la salud óptima del embrión modificado la inducción de mutaciones como las nombradas anteriormente. A partir de esto y conociendo el origen, evolución y problemas de la modificación genética (anteriormente expuestos), intentaremos relacionar los efectos negativos y positivos de este campo.

 

  1. DESARROLLO

5.1. Riesgos de la modificación genética en embriones humanos

La noticia del nacimiento del primer bebé modificado genéticamente en China conmocionó a los expertos de todo el mundo. El médico chino He Jiankui afirmó que utilizó las tijeras genéticas de la tecnología CRISPR-Cas para inactivar el gen CCR5 en dos embriones sanos, que es la "ventana" para que el virus del VIH entre en el cuerpo humano. Los dos embriones eran hermanas gemelas cuyo padre es portador del VIH.

No todo va bien con la edición genética, especialmente cuando no se utiliza para tratar enfermedades, como en este caso: perder parte de un gen podría provocar otras enfermedades.

La comunidad científica se plantea muchas preguntas: ¿Podrían los organismos "editados" causar ciertas enfermedades?¿Cuáles son los peligros de "editar" embriones humanos?

La modificación de genes en embriones humanos implica tratar a los embriones tempranos con medicamentos que afectan su material genético en una etapa en la que tienen pocas células. Ninguna técnica puede garantizar la especificidad completa de los cambios genéticos que se producen. Además, los cambios en las células de cada embrión inicial pueden no ser idénticos, por lo que los organismos derivados de la gestación de ese embrión serán mosaicos genéticos. Esto puede constituir una patología.

¿Pero existen peligros al tener "mosaicos genéticos" en el genoma?

El quimerismo implica la coexistencia de dos o más poblaciones de células en un organismo que tienen algunas diferencias en su composición genética.

El mosaicismo patológico ocurre de forma natural. Como no sabemos nada sobre los organismos resultantes de la edición de genes CRISPR-Cas, no podemos evitar llamar la atención sobre este hecho. Puede haber cierta heterogeneidad en el gen CCR5 en las células de personas nacidas de esta manera. No se puede decir nada más, pero cabe señalar que esto simplemente no es aconsejable. Un ejemplo extremo de mosaicismo genético son los tumores; la transformación maligna hace que en los tumores coexistan células con diferente composición genética.

Aunque algunas personas afectadas por la deleción delta32 del gen CCR5 son (naturalmente) resistentes a la infección por VIH, al virus de la inmunodeficiencia humana o al SIDA, esto no significa que este segmento del gen sea innecesario, ni mucho menos. De hecho, hay indicios de que estas personas son más susceptibles a otros virus, como la hepatitis C.

5.2. Beneficios de la modificación genética en embriones

En cuanto a los beneficios de la modificación genética, expondremos varios que han sido señalados y defendidos por varios científicos especializados en este ámbito:

  1. Tratar enfermedades: Al eliminar los genes que causan enfermedades, los médicos pueden tratar enfermedades que van desde enfermedades cardíacas hasta la enfermedad de Alzheimer. Hay muchos desafíos científicos, como asegurarse de cambiar, nada más, los genes correctos. Pero Fyodor Urnov de Sangamo BioSciences, líder en investigación de enfermedades de la sangre, informa que la terapia génica ya se está utilizando para tratar enfermedades oculares, y los primeros ensayos demuestran que puede tratar la beta talasemia y la anemia falciforme, la anemia y otras enfermedades de la sangre.
  1.  Prevenir la propagación de enfermedades: Las enfermedades congénitas, como la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Tay-Sachs, algún día podrían desaparecer de los árboles genealógicos. Si bien podemos probar genes y bloquearlos mediante manipulaciones in vitro, la nueva tecnología CRISPR ofrece la capacidad de realizar cambios complejos. Recientemente, el biólogo George Church de la Facultad de Medicina de Harvard demostró que utilizando un nuevo método CRISPR podría cambiar 60 genes en cerdos a la vez. Sí, es difícil de hacer en humanos porque no conocemos todas las funciones del gen y no conocemos los problemas de edición, pero no se descarta que en un futuro no muy lejano sea posible y seguro.
  1. Haz tu mejor plan: Los rasgos más fáciles de controlar son aquellos determinados por la composición genética, como la masa muscular, el color de ojos, la altura y la memoria, dice el biólogo George Daly de la Facultad de Medicina de Harvard.
  2. Salvar especies en peligro de extinción: Se pueden utilizar varias técnicas para cambiar el género de humanos y animales. Esto protegería especies como el demonio de Tasmania, que actualmente está en riesgo de extinción debido a enfermedades infecciosas, y podría ayudar a salvar los castaños en la costa este de Estados Unidos, haciéndolos menos susceptibles al tizón del castaño que destruye su crecimiento. La modificación genética también puede salvar especies extintas o partes de ellas; por ejemplo, mezclando genes de especies extintas con especies existentes. Una organización llamada Long Now Foundation apoya estos esfuerzos científicos y espera que puedan ser los primeros en salvar a la paloma migratoria y luego al caracol gigante. La neutralización también puede restaurar rasgos perdidos en el mejoramiento comercial, como el dulzor de los tomates, según un artículo publicado el 2 de diciembre por los biólogos R. Alta Charo y Henry Greely de la Universidad de Wisconsin-Madison, de la Universidad de Stanford.

5.3. Caso de las gemelas CRISPR:

Han pasado años desde que el científico chino He Jiankui anunció la creación de los primeros bebés humanos editados genéticamente del mundo, unas gemelas apodadas Lulu y Nana. Si bien su anuncio fue ampliamente condenado por la comunidad científica, su falta general de transparencia significa que los hechos siguen sin estar claros.

Su única aparición pública desde el anuncio fue en la Segunda Cumbre Internacional de Edición del Genoma Humano en noviembre de 2018 en Hong Kong, China. Durante la reunión presentó alrededor de 60 diapositivas en sólo 20 minutos. Aunque presentó datos sobre manipulaciones genéticas de gemelos, lo hizo demasiado rápido para convencer a alguien de su afirmación de que había editado de forma segura los genomas de embriones humanos de FIV (fertilización in vitro). Con el tiempo se convirtieron en Lulu y Nana.

Señaló que acababa de enviar un manuscrito que describía el trabajo a una revista científica. Doce meses después, sin embargo, el manuscrito sigue inédito y sólo conocemos parte de su misterioso contenido a través de un informe exclusivo de MIT Technology Review la semana pasada.

En la cumbre, le preguntaron por qué no había publicado el manuscrito en un servidor de preimpresión (como bioRxiv) o en un sitio web público, como suelen hacer los científicos para obtener comentarios sobre los primeros borradores. Dijo que planeaba hacerlo, pero sus colegas sugirieron que otros científicos revisaran el manuscrito antes de publicarlo. (Por lo general, la revisión formal por pares ocurre solo cuando una revista académica considera la publicación de un artículo).

Su decisión de no publicar su manuscrito dejó inmediatamente a otros científicos sin poder saber exactamente qué hizo y cómo lo hizo. Ya sabemos que existen profundas cuestiones éticas en torno a la edición de genes de la línea germinal, que se refiere a cambios genéticos en embriones, óvulos o espermatozoides que pueden transmitirse de una generación a otra. Pero su valor científico, y especialmente la seguridad de su investigación, sigue siendo cuestionable.

Lo más grave es el omnipresente "fenómeno mosaico". Esto significa que la edición genética que realizó en los embriones no tuvo un efecto uniforme: diferentes células mostraron diferentes cambios. Hubo evidencia de mosaicismo en los embriones de Lulu y Nana, así como en la placenta de Lulu, por lo que es probable que ambos gemelos tuvieran mosaicismo. Algunas partes de su cuerpo pueden contener las ediciones específicas que afirma haber realizado, pero otras partes pueden contener otras ediciones que no destacó. Si eso no fuera suficiente, es posible que algunas partes no contengan edición alguna. Esto significa que los supuestos beneficios de la edición He (es decir, la resistencia al VIH) pueden no extenderse a todo el cuerpo de los gemelos, lo que hace que los gemelos no sean completamente susceptibles a la infección por VIH.

Para evaluar si los genomas de los embriones fueron editados, extrajo una pequeña cantidad de las 200 a 300 células de los embriones de FIV y analizó su ADN. Pero las células restantes se multiplican y forman un cuerpo completo. Por lo tanto, puede haber partes del cuerpo del gemelo en las que realizó ediciones no intencionales (ediciones "fuera del objetivo") y nunca las vio. Esta edición fuera de objetivo podría causar cáncer o enfermedades cardíacas y podría transmitirse a los futuros hijos de Lulu y Nana.

5.4. Técnica CRISPR

El método CRISPR (Cas-9) es una de las tres herramientas de edición de genes disponibles actualmente. Se basa en el dominio CRISPR bacteriano. La palabra CRISPR se pronuncia Sharp. Significa "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas". Estas repeticiones palindrómicas se caracterizan por una serie de nucleótidos y espaciadores. Los nucleótidos son las unidades básicas que forman las moléculas de ADN. Los espaciadores son fragmentos de ADN ubicados entre nucleótidos. Los aislantes actúan como fuente de información adicional, alterando la genética del organismo. Las investigaciones publicadas sugieren que las bacterias incorporan secuencias de ADN viral para protegerse de ciertos virus. Permiten crear enzimas especiales que cortan trozos de ADN sin cambiar la información genética del cuerpo. El método de edición de genes CRISPR se lanzó oficialmente en 2012. Fue creado por los científicos Jennifer Doudna y Emmanuel Charpentier. La idea era crear una herramienta sencilla, rápida y rentable que pudiera modificar secuencias de ADN y realizar cambios con gran precisión. ¿Como funciona? Este método también se llama tijera de pestañas o copiar y pegar pestañas, y su mecanismo de acción es muy sencillo. Se pueden utilizar varias enzimas, pero Cas9 es la más utilizada. En primer lugar, se deben introducir en la célula la molécula de ARN que codifica la enzima Cas9 y el ARN guía. El ARN guía le dice a la enzima qué sección específica de ADN cortar. El corte se realiza con gran precisión, como las bacterias. Los especialistas también deben introducir la secuencia de ADN que quieren insertar en la célula. Después de cortar el ADN, la célula comienza el proceso de reparación del gen e inserta la secuencia deseada en la cadena base. Aunque las secuencias insertadas se generan en laboratorios especializados, conservan el nombre CRISPR en honor al mecanismo bacteriano. 4. Tecnología de ADN CRISPR. Las roturas del ADN han desempeñado un papel clave en la investigación pionera que avanza en los enfoques genéticos de las enfermedades. ¿Para qué se puede utilizar la tecnología CRISPR(-Cas9)? Las posibilidades que ofrece la edición genética son inimaginables. Estos van desde corregir genes defectuosos y erradicar enfermedades hasta producir cultivos resistentes. Actualmente, el método CRISPR no tiene aplicaciones específicas y sólo se utiliza para investigación. Muchos laboratorios utilizan esta herramienta para estudiar diversos fenómenos y descubrir todos sus secretos. CRISPR-Cas9 se ha utilizado para crear plantas transgénicas y estudiar la reprogramación de células madre. También se ha utilizado para conocer mejor ciertas enfermedades como la esquizofrenia. Un área donde se puede utilizar este método es la biomedicina. Esta podría ser una herramienta útil en el tratamiento y prevención de enfermedades que modifican un gen concreto. Esta tijera genética también puede ayudar a tratar el cáncer.

Las posibles aplicaciones sugeridas por los investigadores incluyen:

  • Desarrollo de cultivos menos contaminantes.
  • Crear órganos, tejidos y células trasplantables a partir de animales.
  • Producción de nuevas enzimas que resistan los cambios de temperatura.
  • Cultivamos pasto que es fácil de digerir para las vacas.
  • Tratamiento de enfermedades transmitidas por virus como el VIH.
  • Prevención de la transmisión de enfermedades genéticas.
  • Crear productos antibacterianos con un espectro de acción más amplio.

¿Cuáles son las posibles desventajas?

 Una de las principales limitaciones del uso de la tecnología CRISPR es cortar el ADN fuera del gen objetivo. Los estudios demuestran que pueden producirse efectos no deseados en el 50% de los casos. Estos recortes innecesarios pueden tener graves consecuencias e incluso pueden convertir células sanas en células cancerosas. En algunos casos, los cambios en el ARN y el ADN guía pueden provocar apoptosis, que es la muerte celular. Como resultado, es posible desarrollar una respuesta inmune contra la enzima Cas9. Introducir CRISPR en el cuerpo humano es un gran desafío. Algunos virus utilizados en esta técnica tienen afinidad por otras células y pueden atacar tejidos no deseados y provocar cambios celulares. En general, las preocupaciones éticas han ralentizado el uso clínico de la edición de genes. Algunos investigadores han expresado su preocupación por el mal uso. Se afirma que en lugar de curar enfermedades, podría utilizarse para crear personas con cualidades especiales.

Genética y tecnología CRISPR.

 La genética también tiene aspectos cuestionables e incluso implicaciones éticas que es necesario superar para poder avanzar. Ensayos clínicos en humanos

Hasta la fecha, los ensayos clínicos de los métodos CRISPR en humanos han sido muy limitados y se han realizado en grupos pequeños. Uno de los primeros experimentos provocó una gran controversia en todo el mundo, ya que He Jiankui ignoró todas las preocupaciones de la comunidad internacional sobre la modificación de las células germinales. Otro ensayo clínico en humanos realizado en China utilizó CRISPR para tratar el cáncer de pulmón en 12 pacientes. El experimento consistió en modificar los linfocitos T del paciente para su posterior vacunación. El estudio estaba en curso en la fase 1, pero ninguno de los pacientes tratados desarrolló reacciones adversas. Hay docenas de ensayos clínicos CRISPR en humanos en todo el mundo. Además, varios estudios de probeta han mostrado resultados prometedores para el tratamiento de la enfermedad. Sin embargo, todavía es necesario mejorar la tecnología. Esta es una habilidad que necesita mejorarse. La tecnología CRISPR es uno de los descubrimientos científicos más revolucionarios de los últimos años. Esto puede cambiar las propiedades de una célula cortando partes específicas de su secuencia de ADN. Puede conducir a grandes avances en una variedad de aplicaciones, particularmente en medicina. Desafortunadamente, existen algunas limitaciones que impiden su uso generalizado. Por lo tanto, los investigadores deben realizar más estudios y mejorar la tecnología antes de que pueda usarse en humanos y alcanzar todo su potencial.

 

  1. CONCLUSIÓN

El caso de las gemelas CRISPR, creadas por el científico chino He Jiankui, revela serios problemas éticos y científicos en la aplicación de la edición genética en embriones humanos. La falta de transparencia y la ausencia de una publicación formal del trabajo dificultan la comprensión completa de las manipulaciones genéticas realizadas. El mosaicismo generalizado, donde diferentes células presentan distintos cambios genéticos, plantea serias preocupaciones sobre la seguridad y la efectividad de la técnica.

El hecho de que He no haya revelado completamente los datos y haya eludido la responsabilidad de hacer público su trabajo impide que la comunidad científica comprenda plenamente los riesgos y desafíos asociados con la edición genética de la línea germinal. La información detallada es crucial para evaluar la seguridad y evitar la repetición de experimentos desastrosos en el futuro.

La técnica CRISPR-Cas9, como herramienta de edición genética, ha surgido como una revolución en la investigación biomédica. Sin embargo, su aplicación plantea desafíos significativos, como los cortes no deseados fuera del objetivo y posibles efectos adversos a largo plazo, lo que destaca la necesidad de perfeccionar la técnica antes de su implementación a gran escala en humanos.

A pesar de los avances y las prometedoras posibilidades que ofrece la edición genética, es imperativo abordar las limitaciones y desafíos éticos para garantizar un uso responsable y seguro de esta tecnología. La transparencia, la revisión por pares y la participación pública son fundamentales en el camino hacia el desarrollo y la implementación ética de la edición genética en el ámbito clínico.

 

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